Menina com AME recebe medicação para cura nos EUA

Uma batalha iniciada em agosto de 2019 teve fim nessa quinta-feira, 13, e com boas notícias. A menina Lívia Teles, de Teutônia, no Vale do Taquari, fez a aplicação do medicamento Zolgensma nos Estados Unidos. A criança tem Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1, mesma doença que atinge a santa-cruzense Júlia Torres Cardoso, a Juju. Estudos realizados com o fármaco apontam potencial para a cura da AME.

Assim como a família de Juju, familiares e amigos de Lívia realizaram diversas ações para arrecadar o valor do remédio, estimado em R$ 9 milhões. Conseguido o montante, uma nova batalha foi iniciada, já que com a cotação do dólar o medicamento ficava em torno de R$ 12 milhões. O restante foi conseguido via judicial. O juiz federal Andrei Gustavo Paulmichl determinou o bloqueio de contas da União, repassando cerca de R$ 3 milhões para o tratamento.

Lívia e os pais Anderson e Luana embarcaram no começo de agosto para Boston. Toda a viagem é detalhada por meio de um diário no Facebook (clique aqui). Nesta semana, antes da aplicação, Lívia recebeu doses de imunossupressores, que baixam a imunidade. Nas redes sociais, a família explicou que isso é necessário pois o Zolgensma contém um vírus que vai levar o gene ausente na menina e que é responsável pela produção da proteína que ativa as funções motoras. “Esse vírus não deixa a gente doente, mas pra ele agir eu preciso estar com a imunidade baixa e é pra isso o remédio. O DNA do vírus é substituído no laboratório pelo gene que eu não tenho. Assim o gene chega nas minhas células motoras e faz com que elas sobrevivam, funcionem e se mantenham para que eu não perca mais movimentos.”

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Batalha judicial*
Em junho deste ano, a 1ª Vara Federal de Lajeado garantiu o tratamento de saúde de Lívia por meio de terapia gênica. Os valores disponíveis foram utilizados para complementar o dinheiro obtido pela família em campanhas. A decisão liminar, publicada no dia 26 de junho, é do juiz Andrei Gustavo Paulmichl.

Representando a filha, o pai ingressou com a ação em maio deste ano, contra a União narrando que a criança, após poucos meses de vida, apresentou déficit psicomotor, sendo realizados diversos exames, tendo recebido o diagnóstico de ser portadora da enfermidade AME. Segundo ele, estudos e recursos médicos e biotecnológicos concluem pelo êxito da terapia gênica para tratamento e completo restabelecimento dessa doença degenerativa, por meio da estimulação do organismo à adequação do gene SMN1, causador da patologia. 

O pai afirmou que a terapia é comercializada e ministrada nos Estados Unidos, em países integrantes da União Europeia e no Japão, no valor aproximado de US$ 2.125.00,00, do qual a família não dispõe. Ele ressaltou ainda que, para completo restabelecimento e assimilação de seus efeitos, o medicamento deve ser utilizado até os dois anos de idade, em dose única.

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Em sua defesa, a União sustentou a inexistência de evidências científicas para o fornecimento do medicamento solicitado, sendo que há outro fármaco incorporado aos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas do Sistema Único de Saúde, o Spinraza, para tratamento da enfermidade em questão. Trouxe estudos que questionam o percentual de sucesso da terapia gênica em crianças com idade superior a seis meses.

O juiz então deferiu liminar favorável à criança, mas a ré recorreu da decisão. O Tribunal Federal da 4ª Região (TRF4) deu provimento ao pedido suspensivo e determinou a realização de exame técnico. Assim, foi realizada perícia médica com profissional especializada em neurologia infantil. Após novo recurso da União foi feito complementação do laudo pericial e os autos foram encaminhados para nova análise do pedido liminar.

Ao examinar os documentos anexados ao processo, o magistrado pontuou que, qualquer “dúvida que pudesse pairar a respeito da presença da enfermidade, e da indicação da terapia em questão para seu tratamento, restou fulminada pelas conclusões lançadas no laudo pericial”. A médica concluiu que a menina tem todos os pré-requisitos para se beneficiar dos efeitos da medicação.

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Em relação ao fármaco incorporado aos protocolos do SUS como única alternativa para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal, o juiz destacou que não leva a regressão dos sintomas, mas somente a postergação da eclosão dos sintomas. Mas, a terapia gênica apresenta-se, a partir dos estudos realizados, como potencial cura para a AME.

De acordo com Paulmichl, a utilização exclusiva do medicamento ofertado pela União conduziria à morte prematura da menina. O juiz deferiu, no dia 26 de junho a liminar definindo que a União forneça a terapia gênica. Para garantir a efetividade da medida, ele determinou o bloqueio de R$ 5 milhões das contas do ente federal.

*Com informações da Justiça Federal

Juju
No caso da santa-cruzense Juju, a família havia conseguido que a União pagasse o restante do valor. O governo federal entrou com recurso e o assunto estava em análise em uma das turmas do Tribunal Regional Federal da 4ª Região e foi aceito. Em seguida, o juiz Eduardo Vandré Oliveira Lema Garcia, da primeira vara federal em Santa Cruz do Sul, voltou a determinar que a União forneça o medicamento para o tratamento da menina. Novamente o Governo Federal recorreu e a decisão ainda não foi emitida.

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